▲ GC녹십자 본사 전경 [출처=GC녹십자]GC녹십자(대표 허은철)에 따르면 독자적으로 구축한 LNP(Lipid Nanoparticle) 플랫폼 기반 희귀질환 비임상 연구 결과가 SCIE급 국제 학술지인 ‘Molecular Therapy-Nucleic Acids’에 게재됐다.현재 시판 중이거나 임상 단계에 있는 대부분의 mRNA-LNP 치료제·백신은 반복 투약 시 간 독성 및 과도한 면역 반응 문제가 발생해 만성질환 영역으로의 개발이 제한적이다.GC녹십자는 이런 한계를 극복하기 위해 인공지능(AI)과 구조-활성 관계(Structure-Activity Relationship) 분석을 사용한 지질 라이브러리를 구축했다. 이를 통해 최적의 LNP를 선별할 수 있는 독자적 LNP 플랫폼을 마련했다.회사 측은 이번 연구에 자체적으로 개발한 mRNA와 LNP가 사용됐으며 이를 페닐케톤뇨증(PKU)과 숙신산세미알데하이드 탈수소효소 결핍증(SSADHD) 동물 모델에 적용해 그 효능과 안전성을 검증했다고 설명했다.동물 시험에서 GC녹십자의 LNP는 간으로 전달돼 기존 임상에서 검증된 LNP 대비 뛰어난 단백질 발현을 보였고 질환을 유발하는 독성 대사 물질을 효과적으로 감소시켰다.또한 반복 투여 시에도 간 효소(ALT, AST) 수치의 상승이나 과도한 면역 반응이 관찰되지 않아 우수한 내약성(tolerability)을 입증했다. 간 효소는 간 세포가 손상될 경우 혈중으로 방출되며 그 수치가 상승한다.이와 함께 최적의 LNP 조성을 설계해 배치별 제조 재현성은 물론 냉동 보관 및 냉·해동 시의 안정성을 확보해 제형 완성도 측면에서도 경쟁력을 보였다.GC녹십자는 이번 성과를 바탕으로 희귀 유전질환을 비롯한 만성 염증질환, 항암 면역 치료제, 백신 등 다양한 파이프라인으로 mRNA-LNP 연구를 확대할 계획이다.아울러 mRNA와 LNP를 모두 자체 생산할 수 있는 역량과 mRNA-LNP 플랫폼을 활용해 글로벌 제약사와의 공동 개

▲ 동아ST 건물[출처=동아ST 공식 홈페이지]전문의약품 개발업체인 동아에스티(사장 정재훈)는 2024년 7월26일 알츠하이머 국제학회(Alzheimer’s Association International Conference·AAIC)에서 타우 표적 치매 치료제로 개발 중인 DA-7503의 비임상 연구 결과를 포스터 발표한다고 밝혔다.AAIC는 2024년 7월28일부터 8월1일까지(현지시각) 미국 펜실베니아주 필라델피아에서 개최될 예정이다. AAIC는 알츠하이머 분야 최대 규모의 국제학회다.동아에스티는 ‘알츠하이머병 및 타우병증 질환 모델에서 DA-7503의 타우 병증 개선 및 뇌척수액 내 타우 감소 효과’를 주제로 포스터를 발표하기로 예정돼 있다.발표 내용은 알츠하이머병 및 타우병증 질환 동물 모델에서 DA-7503을 통한 기억 및 인지 기능 개선 효과, 알츠하이머병의 주요 병인인 대뇌 피질 및 해마 내 타우 응집과 인산화 억제, 뇌척수액 내 타우 감소 데이터 등을 포함한다.타우는 신경세포의 미세소관(microtubule)에 결합해 신경세포 구조를 안정화하는 것으로 알려져 있다. 알츠하이머병과 같은 병적인 상황에서 변형된 타우가 미세소관에서 분리돼 신경독성을 나타내는 타우 올리고머와 응집체가 형성된다.DA-7503은 알츠하이머병 및 타우병증 치료제로 개발 중인 저분자 화합물 타우 응집 저해제다. DA-7503은 분리되고 변형된 타우에 선택적으로 작용해 올리고머 형성을 억제해 세포 내 축적을 저해한다.한국 식품의약품안전처는 2024년 4월 동아에스티가 개발한 DA-7503 1상 임상시험계획(IND)을 승인했다. 이에 따라 5월 임상 1상이 개시됐다.건강한 성인 및 노인 72명을 대상으로 DA-7503의 단회 및 반복 경구 투여 후 안전성, 내약성 및 약동학적 특성을 평가한다.치매극복연구개발사업단(KDRC)은 DA-7503을 치매치료제 개발 과제로 선정했다. 치매극복연구개발은 국내 치매 관련 연구개발에 필요한