▲ 유정민 대웅제약 임상연구팀원(왼쪽)이 해외 의료진에 우루사 임상4상 관련 포스터를 소개하고 있다.[출처=대웅제약]대웅제약(대표 이창재·박성수)에 따르면 2024년 11월21일~24일까지 나흘간 인도네시아 발리에서 개최된 APDW 2024에서 전 세계 소화기 전문의들을 대상으로 우루사의 만성 간질환 환자 대상 4상 임상시험 결과를 발표했다.APDW 2024는 아시아 최대 규모 소화기 국제학회 ‘아시아태평양 소화기학회(Asian Pacific Digestive Week, APDW 2024)’로 우루사가 임상을 통해 효과를 재입증해 한국 최고 간장약으로서 위상을 높였다.이번 임상 4상 연구는 우루사의 최신 임상 근거를 확보하기 위해 진행했다. 2020년 발표된 메타분석 외국 문헌은 우루사의 주성분인 우르소데옥시콜산(UDCA) 복용 후 간 기능 개선 효과에 대해 간접적으로 분석해 UDCA의 일관된 간 기능 지표 개선을 확인할 수 있었다.그러나 해당 문헌은 오래된 연구들의 결과를 활용해 분석된 결과로 최신 임상적 근거로서는 제한점이 있다. 이에 이번 연구는 우루사(100mg)의 일관된 간 기능 개선 효과를 직접적으로 재확인하고 최신의 임상적 근거를 강화했다는 점에서 의의가 있다.연구에 따르면 우루사는 간 질환의 주요 평가지표인 ‘ALT’ 수치와 ‘혈청 섬유화 표지자’ 수치를 모두 감소시켰다. 즉 만성 간질환 환자들에게 간 기능 및 간 섬유화 개선 효과가 모두 나타난 것이다.ALT은 주로 간세포에 존재하는 간 특이적 효소로, 간세포가 손상되면 ALT 수치도 상승한다. 따라서 간세포성 질환이나 간질환 유무를 판단하는 중요한 지표다.또한 혈청 섬유화 표지자는 간 섬유화를 평가하는 지표다. 간세포에서 발생한 염증으로 정상세포가 파괴되면 간에 흉터가 생긴다.이런 흉터가 지속 반복되면 간이 딱딱하게 굳어지는 간경화로 발전할 수 있다. 따라서 만성 간질환 환자는 간 섬유화 지

▲ GC목암빌딩[출처=홈페이지]GC녹십자(대표이사 허은철)에 따르면 9월3일~6일(현지시간)까지 포르투갈 포르투에서 진행된 희귀 유전성대사질환학회 심포지엄 ‘SSIEM Annual Symposium 2024’에 참가했다. ‘SSIEM Annual Symposium 2024’는 희귀 유전성대사질환학회(Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism, SSIEM)가 개최하는 연례 심포지엄이다.심포지엄에서 GC녹십자는 헌터라제 임상 3상에 대한 장기 연장 임상 연구(삼성서울병원 소아·청소년 내분비유전대사분과 조성윤 교수) 결과를 포스터로 발표했다.이번에 발표된 내용은 2023년해 종료된 헌터라제 임상 3상에 참여했던 환자의 2년 장기 연장 시험 결과다. 헌터라제를 2년 동안 주 1회 정맥 투여한 환자군과 이두설파제를 1년간 투여 한 후 헌터라제로 전환해 1년간 치료받은 환자군에서 6분 보행 검사(6-Minute Walk Test, 6-MWT)와 요로 글리코사미노글리칸(urine GAG)의 변화를 확인했다.연구에 따르면 2년 동안 지속적으로 헌터라제를 투여받은 환자군과 이두설파제에서 헌터라제로 전환한 환자군에서 장기 안전성, 유효성 평가 결과를 확인했다.6분 보행 검사 및 urine GAG의 기저치 대비 변화율에서 통계적으로 유의미한 수치를 확인했다. 특히 헌터라제로 전환한 환자에서 6분 보행 검사 변화율은 1년간 증가 이후 2년째에도 추가적으로 증가한 것이 관찰됐다.이상 사례(Adverse Event)에서도 기존 치료제와 상이한 결과는 확인되지 않았으며 헌터라제 장기 투여 시 안전성과 유효성을 입증했다.신수경 GC녹십자 의학본부장은 “이번 연구 결과를 통해 헌터라제 장기 투여 시 지속적인 유효성 및 안전성이 입증됐다.2형 점액다당류증(Mucopolysaccharoidosis Type II, MPSII) 환자에 대한 효소 대체 요법으로써 이두설파제

▲ 동아ST 건물[출처=동아ST 공식 홈페이지]전문의약품 개발업체인 동아에스티(사장 정재훈)는 2024년 7월26일 알츠하이머 국제학회(Alzheimer’s Association International Conference·AAIC)에서 타우 표적 치매 치료제로 개발 중인 DA-7503의 비임상 연구 결과를 포스터 발표한다고 밝혔다.AAIC는 2024년 7월28일부터 8월1일까지(현지시각) 미국 펜실베니아주 필라델피아에서 개최될 예정이다. AAIC는 알츠하이머 분야 최대 규모의 국제학회다.동아에스티는 ‘알츠하이머병 및 타우병증 질환 모델에서 DA-7503의 타우 병증 개선 및 뇌척수액 내 타우 감소 효과’를 주제로 포스터를 발표하기로 예정돼 있다.발표 내용은 알츠하이머병 및 타우병증 질환 동물 모델에서 DA-7503을 통한 기억 및 인지 기능 개선 효과, 알츠하이머병의 주요 병인인 대뇌 피질 및 해마 내 타우 응집과 인산화 억제, 뇌척수액 내 타우 감소 데이터 등을 포함한다.타우는 신경세포의 미세소관(microtubule)에 결합해 신경세포 구조를 안정화하는 것으로 알려져 있다. 알츠하이머병과 같은 병적인 상황에서 변형된 타우가 미세소관에서 분리돼 신경독성을 나타내는 타우 올리고머와 응집체가 형성된다.DA-7503은 알츠하이머병 및 타우병증 치료제로 개발 중인 저분자 화합물 타우 응집 저해제다. DA-7503은 분리되고 변형된 타우에 선택적으로 작용해 올리고머 형성을 억제해 세포 내 축적을 저해한다.한국 식품의약품안전처는 2024년 4월 동아에스티가 개발한 DA-7503 1상 임상시험계획(IND)을 승인했다. 이에 따라 5월 임상 1상이 개시됐다.건강한 성인 및 노인 72명을 대상으로 DA-7503의 단회 및 반복 경구 투여 후 안전성, 내약성 및 약동학적 특성을 평가한다.치매극복연구개발사업단(KDRC)은 DA-7503을 치매치료제 개발 과제로 선정했다. 치매극복연구개발은 국내 치매 관련 연구개발에 필요한