▲ GC목암빌딩[출처=홈페이지]GC녹십자(대표이사 허은철)에 따르면 9월3일~6일(현지시간)까지 포르투갈 포르투에서 진행된 희귀 유전성대사질환학회 심포지엄 ‘SSIEM Annual Symposium 2024’에 참가했다. ‘SSIEM Annual Symposium 2024’는 희귀 유전성대사질환학회(Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism, SSIEM)가 개최하는 연례 심포지엄이다.심포지엄에서 GC녹십자는 헌터라제 임상 3상에 대한 장기 연장 임상 연구(삼성서울병원 소아·청소년 내분비유전대사분과 조성윤 교수) 결과를 포스터로 발표했다.이번에 발표된 내용은 2023년해 종료된 헌터라제 임상 3상에 참여했던 환자의 2년 장기 연장 시험 결과다. 헌터라제를 2년 동안 주 1회 정맥 투여한 환자군과 이두설파제를 1년간 투여 한 후 헌터라제로 전환해 1년간 치료받은 환자군에서 6분 보행 검사(6-Minute Walk Test, 6-MWT)와 요로 글리코사미노글리칸(urine GAG)의 변화를 확인했다.연구에 따르면 2년 동안 지속적으로 헌터라제를 투여받은 환자군과 이두설파제에서 헌터라제로 전환한 환자군에서 장기 안전성, 유효성 평가 결과를 확인했다.6분 보행 검사 및 urine GAG의 기저치 대비 변화율에서 통계적으로 유의미한 수치를 확인했다. 특히 헌터라제로 전환한 환자에서 6분 보행 검사 변화율은 1년간 증가 이후 2년째에도 추가적으로 증가한 것이 관찰됐다.이상 사례(Adverse Event)에서도 기존 치료제와 상이한 결과는 확인되지 않았으며 헌터라제 장기 투여 시 안전성과 유효성을 입증했다.신수경 GC녹십자 의학본부장은 “이번 연구 결과를 통해 헌터라제 장기 투여 시 지속적인 유효성 및 안전성이 입증됐다.2형 점액다당류증(Mucopolysaccharoidosis Type II, MPSII) 환자에 대한 효소 대체 요법으로써 이두설파제를 투여받은 환자들이 헌터라제로 안전하게 전환이 가능함을 확인했다”고 말했다.헌터라제는 GC녹십자가 세계 두 번째로 개발한 헌터증후군 치료제다. ‘2형 뮤코다당증’으로 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만 명 중 1명의 비율로 발생한다고 알려진 희귀질환이다.GC녹십자는 헌터라제 임상 3상에서 확보된 확증적 데이터를 바탕으로 2023년 11월 국내 식약처로부터 조건부 허가를 정식 허가로 전환하는 변경 허가 승인을 획득했다.

▲ 건강산업의 글로벌 리더 GC녹십자의 빌딩 [출처=홈페이지]건강산업의 글로벌 리더 GC녹십자(대표 허은철)은 2024년 8월1일 미국 식품의약국(FDA)에 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(개발코드명 GC1134A/HM15421)’에 대한 임상 1/2상 임상시험계획서(IND)를 신청했다고 밝혔다.LA-GLA는 GC녹십자와 한미약품이 ‘세계 최초 월 1회 피하투여 용법’으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신신약이다.파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀축적질환(Lysosomal Storage Disease, LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제A’가 결핍됐을 때 발생한다.체내에서 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다.현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(enzyme replacement therapy, ERT)으로 치료받고 있다.그러나 이 치료법은 2주에 한 번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있을 뿐 아니라, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점이 있다.LA-GLA는 이러한 기존 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’이다. 2024년 5월 비임상 단계에서 기존 치료제 대비 신장 기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 바탕으로 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정된 바 있다.양사는 "미국을 필두로 한국을 포함해 글로벌 임상을 진행해 나갈 예정이며 리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식 및 노하우를 통해 파브리병으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다"고 밝혔다.