▲ GC녹십자 본사 전경[출처=GC녹십자]GC녹십자(대표 허은철)에 따르면 생물테러 등 국가위기 상황 대비를 위해 질병관리청(이하 질병청)과 공동 개발한 탄저백신 ‘배리트락스주’의 품목허가를 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 승인받았다.GC녹십자와 질병청은 2023년 10월31일 식약처에 품목허가신청서를 신청, 2025년 4월8일 자로 국산 신약 39호로 배리트락스의 품목허가를 획득했다.탄저균은 열악한 환경에서도 장기간 생존이 가능해 공기 중 살포가 용이한 1급 법정감염병이다. 치명률도 97퍼센트(%)에 달해 테러에 생물학 무기로 악용될 가능성이 높다.배리트락스는 2종의 탄저균 독소인자(lethal factor(LF, 치사인자), Edema factor(EF, 부종인자))를 세포 내로 전달해 주는 방어항원(Protective Antigen, PA) 단백질을 유전자 재조합 기술을 이용해 만들어 낸 백신이다. 백신을 접종함으로써 방어항원을 통한 면역반응을 일으켜 탄저병을 예방할 수 있다.기존 백신은 세균 배양을 통해 만들기 때문에 미량의 탄저균 독소인자가 남아 부작용을 유발할 수 있는데 이번에 개발한 백신은 단백질 항원을 기반으로 만들어 이런 부작용을 없앴다. 더 안전한 재조합 단백질 방식으로 탄저백신을 개발한 것은 세계 최초다.건강한 성인을 대상으로 한 임상 2상 결과 탄저백신 접종 그룹에서 탄저균 독소를 무력화시킬 수 있는 항체가 충분히 생성되는 것을 확인했다. 급성 및 중증의 이상 사례는 발생하지 않았다.경미한 이상 증상은 백신 접종 그룹과 위약 접종 그룹 간에 차이가 없음을 확인해 백신의 유효성과 안전성을 확인했다.탄저균은 치명률이 높아 다수를 대상으로 하는 임상 3상 시험이 수행되기 어렵다. 이에 질병청은 ‘공중보건 위기대응 의료제품의 개발 촉진 및 긴급 공급을 위한 특별법’에 따라 임상 3상 대체 동물 실험을 수행했다.그 결과 동물모델에서 백신 4회차 접종 후 6개월이 지나도 높은 탄저 독소 중화 항체가가 유지됐고 탄저균 포자에 대해서도 높은 생존율이 확인돼 뛰어난 효과를 입증했다.이번 허가와 함께 GC녹십자는 탄저백신을 자체 생산할 수 있는 시설도 갖추고 있어 정부의 필수 비축 수요량을 공급할 수 있을 것으로 전망된다.허은철 GC녹십자 대표는 “탄저백신의 국산화는 백신주권 확보 및 국가 공중보건 안보 증진 측면에서 매우 의미가 크다고 생각한다”며 “GC녹십자는 창립 이래 백신, 혈장분획제제 등 필수 의약품 국산화에 앞장서 왔으며 앞으로도 기초 의약품의 안정적인 공급에 기여하겠다”고 강조했다.

2월3일 입춘이 지났음에도 아직까지 영하의 날씨가 지속되며 역대급 독감이 유행하고 있다. 젊은이조차도 살면서 가장 아팠다고 할 정도로 고통이 심하다는 평가다.신체적 고통외에 경제적 비용 부담까지 켜지고 있다. 독감환자가 저렴하게 처방받을 수 있는 '타미플루' 대신에 최대 15배나 비싼 비급여 주사인 '페라미플루'를 선택하기 때문이다.2005년부터 2009년까지 질병관리본부가 발주한 독감백신입찰에 참여한 업체들이 입찰 가격을 담합한 것으로 밝혔다. 한국 독감백신담합 관련 내부고발을 살펴보자.▲ 독감백신담합 내부고발 진행 내역 [출처=국가정보전략연구소(iNIS)]◇ 9개 백신사업자가 5년 동안 입찰담함해 국가예산 낭비... 총 60억 원의 과징금 부과질병관리본부는 국민보건에 필수적인 인플루엔자백신을 구입해 병원에 공급한다. 안정적인 물량을 확보해 공익목적으로 활용한다. 정부는 백신사업자가 투찰하는 단가에 따라 물량을 배정한다.하지만 (주)녹십자, 동아제약(주), (주)베르나바이오텍코리아, (주)보령바이오파마, 씨제이(주), 씨제이제일제당(주), 에스케이케미칼(주), (주)엘지생명과학, (주)한국백신 등 9개 업체는 담합해 조달시장을 교란했다.9개 백신사업자는 정부조달 물량을 배정하고 투찰단가를 사전에 협의해 결정해 조달납품하기로 합의했다. 이러한 행위는 2005년부터 2009년까지 이어졌다.2009년 10월30일 공정거래위원회는 내부고발을 바탕으로 9개 백신사업자의 사무실을 압수수색했다. 사무실에 보관하고 있던 독감 백신 입찰자료 등 관련 사류와 컴퓨터 파일을 확보한 것이다. 공정위는 제약사 사무실에서 압수한 자료에서 조달청 입찰가 담합 정황을 확인했다. 관련 기업에 대한 면밀한 조사 과정을 거쳐 과징금을 결정했다.2011년 4월15일 공정위는  9개 백신사업자에 대해서는 인플루엔자백신 정부조달 담합 금지명령을 시정명령했고 8개 사업자에 대해 총 60억6900만 원의 과징금을 부과했다. 질병본부는 업체의 담합 행위를 방지하기 위해 계약방식을 수차레 변경했음에도 전체 백신사업자가 장기간 지속적으로 담행행위를 자행한 것이라는 점을 강조했다.공정위는 이번 담합행위 적발로 과거에 비해 저렴한 가격으로 백신을 공급받을 수 있을 것이라고 강조했다. 업체들이 경쟁하면 자연스럽게 국가 예산을 절약할 수 있다.◇ 사전예방에 관리감독 업무를 초점 맞춰야... 내부고발자 보상·보호에 필요한 법적·제도적 장치 완벽 구비해야국민 누구나 겨울철만 되면 감기에 걸리지 않기 위해 노력한다. 고령층은 감기로 건강이 악화되고 심지어 목숨을 잃기도 한다. 독감백신담합 내부고발의 의미는 다음과 같다.첫째, 정부가 국민보건에 필요한 인플루엔자 백신의 물량을 학보하기 위한 공익목적의 입찰에서조차도 담합행위가 발생했다는 점에서 아쉽다.기업이 이익을 극대화하는 것은 당연하지만 공정거래법 제19조에서 금지하고 있는 담합을 자행하는 것은 용납하기 어렵다. 자본주의 시장경제는 공정한 경쟁을 통해서만 발전할 수 있다.특히 일반국민의 건강권과 관련된 백신마저도 이익에 눈이 먼 기업의 먹잇감이 되었다는 점에서 충격적이다. 윤리경영(business ethics)에 대한 이해부족이 원인으로 지목된다.둘째, 익명의 내부고발자가 없었다면 질병관리본부나 공정거래위원회가 관련 사실을 밝혀내지 못했을 것으로 판단된다.하지만 질병관리본부가 독감백신의 원가와 낙찰가를 지속적으로 모니터링했다면 어느 정도 파악이 가능했을 것으로 추정된다.따라서 입찰가의 관리나 업계 상황에 대한 주기적인 정보파악이 요구된다. 사후처벌만이 능사가 아니라 사전예방에 관리감독 업무를 초점을 맞춰야 한다.셋째, 공정위는 공익 제보자에 대한 보상과 보호초치를 위해 특단의 조치를 강구해야 한다. 익명의 제보자를 위해 어떤 보상을 제공했는지 알려지지 않았지만 내부고발을 활성화시키려면 보상 내역을 공개할 필요가 있다.백신사업자의 입장에서 보면 내부고발자가 골칫거리라고 주장할 수 있지만 공정위는 자신들의 업무를 도와주는 '천사'라고 인식해야 한다.자칫 공정위 담당자나 책임자가 내부고발자가 익명이라는 이유로 자신의 공(功)으로 치부하는 우(愚)를 범해서는 안 된다. 업무 처리 내역이 공개되지 않아 염려돼 조언하는 것이다.결론적으로 내부고발은 공익을 해치는 법위반 행위을 막을 수 있는 최선의 방책이라는 점을 잊지 않아야 한다. 공정위는 내부고발자의 보상과 보호에 필요한 법적·제도적 장치를 완벽하게 구비하길 바란다.- 계속 -

▲ GC녹십자 본사 전경[출처=GC녹십자]GC녹십자(대표 허은철)에 따르면 국제표준화기구 ISO(International Organization for Standardization)가 제정한 정보보호 및 관리체계 ‘ISO 27001’ 인증 갱신 및 ‘ISO 27701’ 인증을 최초로 취득했다.GC녹십자는 기존 ISO27001 인증의 안정적 유지와 더불어 ISO27701 신규 인증을 통해 정보보호 및 개인정보보호 관련 국제 표준에 부합하는 체계적이고 신뢰성 있는 관리 역량 입증했다.이는 안전하고 신뢰할 수 있는 정보보호 관리체계를 구축했다. 인증된 관리체계를 기반으로 글로벌 파트너사의 사이버 보안 요구에 적절히 대응하고 있음을 나타낸다.2021년 GC녹십자는 ISO27001 최초 인증을 획득한 후 정보 자산 보호 프로세스를 체계적으로 수립하고 이를 지속적으로 운영 및 관리해 갱신 인증에 성공했다.정보보안 경영시스템 국제 표준인 ISO27001은 정보보호 및 관리 분야의 가장 권위 있는 인증으로 조직적, 인적, 물리적, 기술적 4개 분야 93개 항목에 대한 기준을 충족하는지 평가한다.ISO27001 인증의 확장 영역인 ISO27701은 개인정보보호 및 개인 데이터 취급에 대한 표준 인증으로 조직의 개인정보 관리 절차, 암호화, 비식별화, 서비스 안전성 등 8개 분야 49개 항목 기준을 충족하는지 평가한다.강형묵 GC녹십자 정보보안 최고책임자(CISO)는 “적극적인 정보보호 관리체계 운영 및 관리를 통해 ISO27001 인증 갱신 및 ISO27701 신규 인증을 획득하게 됐다”며 “이를 통해 고객과 파트너사뿐 아니라 글로벌 시장에서도 안전하고 신뢰할 수 있는 기업을 입증하는 데 기여할 것으로 기대된다”고 말했다.

▲ GC녹십자가 소염진통제 ‘탁센 레이디’를 30캡슐 대용량 제품으로 출시[출처=GC녹십자]GC녹십자(대표 허은철)에 따르면 최근 소염진통제 ‘탁센 레이디’를 30캡슐 대용량 제품으로 출시했다. 탁센 레이디’는 국내 최초 3가지 성분을 복합한 연질캡슐 소염진통제로 생리통을 포함한 각종 통증 안화 및 해열에 효과적인 일반의약품이다.소염 및 진통 작용을 하는 이부프로펜, 부종 완화에 도움을 주는 파마브롬, 제산 효과를 제공하는 산화마그네슘이 포함돼 생리 주기에 동반되는 통증·붓기·속쓰림까지 한 번에 개선할 수 있는 점이 특징이다.2024년 출시한 ‘탁센 연질캡슐 30캡슐’이 소비자의 큰 호응을 얻은 바 동일한 포장 단위로 ‘탁센 레이디 30캡슐’ 제품을 새롭게 선보였다.특히 이중연질캡슐 특허제조법인 옴니소프트(Omni-Soft) 공법을 적용해 서로 잘 섞이지 않는 3가지 성분을 안정적으로 한 캡슐에 담았다. 이를 통해 체내 흡수가 용이해 위장 관련 부작용이 적은 점이 장점이다.한편, GC녹십자는 5종의 탁센 라인업을 구축하고 있다. 2007년 나프록센이 주성분인 ‘탁센 연질캡슐’ 출시 이후 이부프로펜 및 몸의 부기 완화에 도움을 주는 파마브롬, 산화마그네슘이 함유된 ‘탁센 레이디’를 개발했다.이부프로펜의 함량을 높인 ‘탁센400’, 덱시부프로펜 300mg의 ‘탁센 덱시’, 아세트아미노펜 500mg의 ‘탁센 아세트아미노펜’을 포함해 모두 5종의 라인업으로 구성해 증상에 따라 선택할 수 있다.공태혁 GC녹십자 브랜드매니저는 “탁센 레이디는 국내 최초로 3가지 성분을 복합한 연질캡슐로, 여성 소비자들의 다양한 니즈를 충족시킬 수 있는 혁신적인 제품”이라며 “탁센 라인업을 지속적으로 확대해 소비자와 더 가깝게 소통하고 건강한 일상을 지원하겠다”고 강조했다.

▲ GC녹십자 로고[출처=GC녹십자]GC녹십자(회장 허일섭)에 따르면 2024년 12월11일(수요일) 미국 캘리포니아주 ABO 홀딩스의 지분 전량을 인수한다고 공시했다.GC녹십자는 이번 혈액원 인수를 통해 혈장분획제제의 원료 확보에서부터 생산, 판매에 이르기까지 수직계열화가 완성됐다. 혈액원 인수를 퀀텀점프의 발판으로 삼아 글로벌 탑티어 혈액제제 회사로 도약할 계획이다.GC녹십자는 2024년 7월부터 미국으로 수출하고 있는 혈액제제 알리글로의 사업 확대를 위한 안정적 원료 공급처 확보 목적으로 혈액원 인수를 추진했다.ABO 홀딩스는 미국 캘리포니아주에 위치한 회사로 뉴저지, 유타, 캘리포니아 등 3개 지역에 6곳의 혈액원을 운영하고 있다.텍사스주에 2곳의 혈액원이 추가로 건설 중이며 완공이 되는 오는 2026년부터 총 8곳의 혈액원이 가동될 예정이다.한편 알리글로는 2023년 12월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 품목허가를 획득한 면역글로불린 혈액제제로 선천성 면역 결핍증으로도 불리는 일차 면역결핍증(Primary Humoral Immunodeficiency)에 사용되는 정맥투여용 면역글로불린 10% 제제다.이 제품은 회사의 독자적인 ‘CEX 크로마토그래피(Cation Exchange Chromatography)’ 공법을 통해 제조, 혈액응고인자(FXIa) 등 불순물 검출을 최소화하는 등 기존 약물 대비 뛰어난 안전성을 강점으로 갖고 있다.

▲ 녹십자수의약품이 액상형 반려동물 영양제 ‘K+LAB (케이랩)’을 출시했다[출처=녹십자수의약품]녹십자수의약품(대표이사 나승식)에 따르면 반려동물의 건강 관리를 돕기위한 액상형 영양제 KLINIX ‘K+LAB (이하 케이랩)’을 새롭게 선보였다.케이랩 시리즈는 반려동물 액상 영양제로서 보호자에게 편리한 급여 방식을 제공한다. 또한 흡수가 어려운 성분들을 나노파티클 기술로 수용화한 기능성 원료( ‘H1 심혈관건강’, ‘E1 눈건강’, ‘L1 간건강’ 적용)를 채택해 주목을 받고 있다.케이랩은 2024년 11월12일 독일 유로티어 2024에서 처음으로 공개된다. 이를 통해 글로벌 ‘K-펫바이오’ 시장 진출을 본격화할 계획이다. 국내에서는 가까운 동물병원에서 수의사의 처방과 함께 만나볼 수 있다.이번에 출시된 케이랩은 ‘연구 중심의 수의사 처방 보조제, 클리닉스’라는 모티브에서 출발해 국내 동물병원에서 주로 다루는 반려동물의 건강 문제 6가지를 타깃으로 맞춤형 솔루션을 제공한다.제품군으로는 반려동물의 건강을 위한 케이랩 ‘J1 관절건강’, ‘G1 장건강’, ‘C1 인지기능건강’, ‘H1 심혈관건강’, ‘E1 눈건강’, ‘L1 간건강’ 6가지로 구성돼 있다.녹십자수의약품은 현대 반려동물에게 흔히 발생하는 건강 문제에 맞춰 개발된 케이랩을 통해 수의사가 반려동물의 건강 상태에 적합한 영양제를 추천할 수 있으며 간편한 급여 형태로 보호자의 편의성을 높인 점이 차별화 요소라고 설명했다.

▲ GC녹십자 로고[출처=GC녹십자]GC녹십자(대표 허은철)에 따르면 MSCI가 실시한 2024년 ESG 평가(환경·사회·지배구조)에서 ‘A등급’을 획득해 직전 평가 대비 3단계 상향됐다.MSCI는 글로벌 평가기관 모건스탠리캐피털인터네셔널의 약어다. GC녹십자는 △지배구조 △인적자원 개발 △제품 안전 및 품질 △유해물질 및 폐기물 관리 등에서 모두 높은 점수를 획득했다.GC녹십자는 환경(Environmental) 부문에서 ISO14001(환경경영시스템) 인증과 전 사업장 환경 영향 실사를 통해 유해물질 배출 및 폐기물 관리 수준을 향상시키는 등 환경경영 수준을 높였음을 인정받았다.사회(Social) 부문에서 인재 파이프라인 개발전략을 갖고 임직원 성장을 위한 교육 프로그램을 체계화해 인적자원 개발에 힘쓰고 있음을 높게 평가받았다.지배구조(Governance) 부문에서는 주주가치 제고 및 이사회의 독립성과 투명성 강화를 위해 사외이사 수를 이사 총수의 과반수 이상으로 늘렸다.산업 내 다양한 경험을 갖춘 전문가를 사외이사로 선임해 이사회 전문성을 확보했다. 또한 주주총회 의결권 기준일과 배당기준일을 다르게 정할 수 있도록 하는 배당 절차 개선 관련 내용을 정관에 반영했다.감사위원회와 사외이사후보추천위원회도 신규로 설치하는 등 ESG 경영 고도화를 위한 체계적인 전략을 구축·시행했다는 점을 평가받았다.MSCI ESG 평가는 글로벌 시장에서 주요 투자 회사들의 중요한 투자 참고 자료로 전 세계 약 1700개 이상의 기관투자자들의 투자 참고 자료로 널리 활용되고 있다. GC녹십자는 앞으로도 체계적인 ESG 경영 이행 실적을 투명하게 공개해 이해관계자 신뢰를 지속적으로 유지하고 인류의 건강한 삶에 이바지할 수 있도록 기업의 사회적 책임을 다할 방침이다.

▲ 정재욱 GC녹십자 R&D 부문장(왼쪽)과 박상규 노벨티노빌리티 대표이사(오른쪽)가 공동연구개발 계약식에서 함께 기념 촬영[출처=GC녹십자]GC녹십자(대표 허은철)에 따르면 2024년 10월25일 경기도 용인에 위치한 본사에서 항체 신약 개발 전문기업 노벨티노빌리티(대표 박상규)와 지도모양위축증(Geographic Atrophy, 이하 GA) 치료제 공동연구개발을 위한 계약을 체결했다.이번 협력을 통해 양사는 항체 기반 단백질 치료제 개발을 위한 후보물질 도출부터 비임상, 임상, 상업화까지 모든 개발 단계를 포괄하는 협력 관계를 구축하게 된다.공동 연구의 첫 단계로 GA의 주요 병리적 요인이 되는 타깃 단백질을 선정하고 이를 저해하는 치료제 후보물질을 발굴해 개념검증 확인 연구를 진행할 계획이다.노인 실명의 가장 대표적인 원인인 나이관련황반변성(Age-related Macular Degeneration, 이하 AMD)은 크게 건성(dry)과 습성(wet)으로 구분되는데 GA는 건성 AMD의 심화된 형태다.GA는 주로 AMD 말기에 발생해 망막 조직을 손상시켜 실명을 유발하며 미국에서만 150만 명 이상의 환자가 있는 것으로 알려져 있다.2023년 미국에서 최초의 GA 치료제가 출시됐으나 이미 감퇴한 시력을 회복시키지 못하고 GA의 진행을 일부 늦추는 정도의 제한적인 효과를 보였다.또한 약물 투여 시 상당수의 환자에서 습성 AMD가 발생하거나 염증을 일으키는 등의 부작용이 보고됐다. 따라서 GA 치료에서는 여전히 효능과 안전성이 개선된 치료제에 대한 시장의 미충족 수요가 존재한다.박상규 노벨티노빌리티 대표이사는 “당사는 다년간 자체 개발한 항체를 활용해 차세대 습성 AMD 치료제를 개발해왔으며 이번 기회를 통해 GA로 그 영역을 확장하고자 한다”고 말했다.정재욱 GC녹십자 R&D 부문장은 “이번 협력을 통해 노벨티노빌리티의 항체 기반 망막 질환 치료제 개발 경험과 당사의 단백질 치료제 기술력이 시너지를 발휘할 것이라 기대한다”며 “오픈이노베이션을 통해 전문 분야인 혈액제제와 희귀질환 분야 외 타 질환 치료제 개발 영역도 활발히 확장해 나갈 것”이라고 강조했다.

▲ GC목암빌딩[출처=홈페이지]GC녹십자(대표이사 허은철)에 따르면 9월3일~6일(현지시간)까지 포르투갈 포르투에서 진행된 희귀 유전성대사질환학회 심포지엄 ‘SSIEM Annual Symposium 2024’에 참가했다. ‘SSIEM Annual Symposium 2024’는 희귀 유전성대사질환학회(Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism, SSIEM)가 개최하는 연례 심포지엄이다.심포지엄에서 GC녹십자는 헌터라제 임상 3상에 대한 장기 연장 임상 연구(삼성서울병원 소아·청소년 내분비유전대사분과 조성윤 교수) 결과를 포스터로 발표했다.이번에 발표된 내용은 2023년해 종료된 헌터라제 임상 3상에 참여했던 환자의 2년 장기 연장 시험 결과다. 헌터라제를 2년 동안 주 1회 정맥 투여한 환자군과 이두설파제를 1년간 투여 한 후 헌터라제로 전환해 1년간 치료받은 환자군에서 6분 보행 검사(6-Minute Walk Test, 6-MWT)와 요로 글리코사미노글리칸(urine GAG)의 변화를 확인했다.연구에 따르면 2년 동안 지속적으로 헌터라제를 투여받은 환자군과 이두설파제에서 헌터라제로 전환한 환자군에서 장기 안전성, 유효성 평가 결과를 확인했다.6분 보행 검사 및 urine GAG의 기저치 대비 변화율에서 통계적으로 유의미한 수치를 확인했다. 특히 헌터라제로 전환한 환자에서 6분 보행 검사 변화율은 1년간 증가 이후 2년째에도 추가적으로 증가한 것이 관찰됐다.이상 사례(Adverse Event)에서도 기존 치료제와 상이한 결과는 확인되지 않았으며 헌터라제 장기 투여 시 안전성과 유효성을 입증했다.신수경 GC녹십자 의학본부장은 “이번 연구 결과를 통해 헌터라제 장기 투여 시 지속적인 유효성 및 안전성이 입증됐다.2형 점액다당류증(Mucopolysaccharoidosis Type II, MPSII) 환자에 대한 효소 대체 요법으로써 이두설파제를 투여받은 환자들이 헌터라제로 안전하게 전환이 가능함을 확인했다”고 말했다.헌터라제는 GC녹십자가 세계 두 번째로 개발한 헌터증후군 치료제다. ‘2형 뮤코다당증’으로 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만 명 중 1명의 비율로 발생한다고 알려진 희귀질환이다.GC녹십자는 헌터라제 임상 3상에서 확보된 확증적 데이터를 바탕으로 2023년 11월 국내 식약처로부터 조건부 허가를 정식 허가로 전환하는 변경 허가 승인을 획득했다.

▲ 건강산업의 글로벌 리더 GC녹십자의 빌딩 [출처=홈페이지]건강산업의 글로벌 리더 GC녹십자(대표 허은철)은 2024년 8월1일 미국 식품의약국(FDA)에 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(개발코드명 GC1134A/HM15421)’에 대한 임상 1/2상 임상시험계획서(IND)를 신청했다고 밝혔다.LA-GLA는 GC녹십자와 한미약품이 ‘세계 최초 월 1회 피하투여 용법’으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신신약이다.파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀축적질환(Lysosomal Storage Disease, LSD)의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제A’가 결핍됐을 때 발생한다.체내에서 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다.현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(enzyme replacement therapy, ERT)으로 치료받고 있다.그러나 이 치료법은 2주에 한 번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있을 뿐 아니라, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점이 있다.LA-GLA는 이러한 기존 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’이다. 2024년 5월 비임상 단계에서 기존 치료제 대비 신장 기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 바탕으로 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정된 바 있다.양사는 "미국을 필두로 한국을 포함해 글로벌 임상을 진행해 나갈 예정이며 리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식 및 노하우를 통해 파브리병으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다"고 밝혔다.